Estructura química: Iptacopan (Sinónimos: LNP023)

Número CAS: 1644670-37-0

 

Iptacopan (Sinónimos: LNP023)

Número de catálogo: URK-V2532Solo usado para laboratorio.

Iptacopan, también conocido como Vebicorstat, es un nuevo inhibidor oral del factor B, un componente clave de la vía alternativa del complemento.

Actividad biológica

Iptacopan, también conocido como Vebicorstat, es un nuevo inhibidor oral del factor B, un componente clave de la vía alternativa del complemento. Está indicado para el tratamiento de la microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT-TMA) y actualmente se encuentra en una etapa avanzada de desarrollo clínico.
Iptacopan actúa bloqueando la activación del factor B y la posterior formación del complejo convertasa C3, lo que conduce a los efectos posteriores de la vía alternativa del complemento. Al inhibir esta vía, se ha demostrado que Iptacopan disminuye el riesgo de microangiopatía trombótica, una afección potencialmente mortal que se observa a menudo en pacientes sometidos a un trasplante de células madre hematopoyéticas.
Los estudios han mostrado resultados prometedores para el uso de Iptacopan en el tratamiento de HSCT-TMA, sin que se hayan informado efectos adversos significativos. En un ensayo de fase 2, el tratamiento con Iptacopan produjo una respuesta completa en el 43 por ciento de los pacientes con HSCT-TMA, en comparación con el 0 por ciento en el grupo de placebo. Además, Iptacopan también se ha estudiado en otras enfermedades mediadas por el complemento, como la hemoglobinuria paroxística nocturna y la glomerulopatía C3.

Propiedades fisicoquímicas

Referencias

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