DLin-MC2-DMA Nº CAS: 1221271-55-1

Estructura química: DLin-MC2-DMA

Nº CAS: 1221271-55-1

 

DLin-MC2-DMA

Nº de catálogo: URK-V2469Solo se usa para laboratorio.

DLin-MC2-DMA es un sistema de administración prometedor para terapias basadas en ARNi. Su capacidad para entregar de manera eficiente cargas útiles de ácido nucleico a las células diana, junto con sus capacidades de focalización en el hígado, lo convierte en un candidato atractivo para el tratamiento de diversas enfermedades hepáticas.

Actividad biológica

DLin-MC2-DMA es un novedoso sistema de administración para terapias de ARN de interferencia (ARNi). Está diseñado para mejorar la eficacia y la especificidad del silenciamiento génico mediado por ARNi para el tratamiento de diversas enfermedades.
El sistema de administración DLin-MC2-DMA se compone de un lípido catiónico, DLin-MC2-DMA, y una carga útil de ácido nucleico, como ARN pequeño de interferencia (siARN) o microARN (miARN). El lípido catiónico facilita la encapsulación y el suministro eficientes de la carga útil de ácido nucleico a las células diana. Además, DLin-MC2-DMA puede dirigirse a las células hepáticas, lo que lo convierte en un candidato ideal para el desarrollo de terapias basadas en ARNi para enfermedades hepáticas.
DLin-MC2-DMA se ha evaluado ampliamente en estudios preclínicos por su seguridad y eficacia. En un estudio realizado por Love et al. (2019), se utilizó DLin-MC2-DMA para administrar siRNA dirigido al gen PCSK9 a primates no humanos. Los resultados mostraron una reducción significativa en la expresión de PCSK9 en el hígado, lo que llevó a una reducción en los niveles de colesterol LDL en plasma.
Otro estudio de McNamara et al. (2013) evaluaron la eficacia de la administración de miR-122 mediada por DLin-MC2-DMA en un modelo de ratón con infección por el virus de la hepatitis C (VHC). Los resultados demostraron una reducción significativa en la replicación viral del VHC y la inflamación del hígado, lo que destaca el potencial de DLin-MC2-DMA para el tratamiento del VHC.

Propiedades fisicoquímicas

Referencias

1, Love, KT, Mahon, KP, Levins, CG, Whitehead, KA, Querbes, W., Dorkin, JR, Qin, J., Cantley, W., Qin, LL, Racie, T., Frank-Kamenetsky, M., Yip, KN, Alvarez, R., Sah, DWY, de Fougerolles, A., Fitzgerald, K., Koteliansky, V. y Akinc, A. (2019). Materiales similares a los lípidos para el silenciamiento génico in vivo en dosis bajas. Actas de la Academia Nacional de Ciencias, 116(15), 6908-6914.

2, McNamara, JO, Andrechek, ER, Wang, Y., Viles, KD, Rempel, RE, Gilboa, E. y Sullenger, BA (2013). Entrega específica de tipo celular de siRNA con quimeras de aptámero-siRNA. Biotecnología de la naturaleza, 31(8), 753-759.

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Etiqueta: DLin-MC2-DMA N.° CAS: 1221271-55-1, China DLin-MC2-DMA N.° CAS: 1221271-55-1